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Numéro 25: CRISPR-Cas9

Découverte dans le système immunitaire des bactéries, la technologie CRISPR-Cas9 a bouleversé l’édition du génome depuis son développement par les scientifiques Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna. À l’origine, ce mécanisme permet aux bactéries et archées de se défendre contre les virus: elles intègrent les fragments ADN étrangers, formant une mémoire moléculaire. Lors d’une nouvelle infection, ces séquences sont transcrites en ARN guides, capables de recruter la protéine Cas9 pour cibler et couper précisément l’ADN viral.

Adapté aux biotechnologies, ce système s’est transformé en un outil simple et efficace pour l’édition génomique. La conception en laboratoire d’un ARN guide, appelé sgRNA, permet d’orienter Cas9 vers une séquence spécifique de notre choix et d’y induire une coupure. Par la suite, l’ADN est réparé par Non-Homologous End Joining (NHEJ) ou Homology Directed Repair (HDR), des mécanismes cellulaires naturels. Nous pouvons ajouter un gène qui va être inséré au lieu de la coupure via le mécanisme HDR.

Les applications de cette technologie se multiplient et concernent notamment la recherche fondamentale, la médecine et l’agriculture. En 2023, le premier traitement cellulaire basé sur CRISPR, destiné à la drépanocytose et à la bêta-thalassémie, a été approuvé au Royaume-Uni.

Cependant, cette innovation présente aussi des limites : des risques techniques, un coût élevé des thérapies CRISPR et un accès limité pour les patients. S’y ajoutent des enjeux éthiques sensibles, notamment des dérives possibles vers des usages non thérapeutiques. Les cadres réglementaires, encore en construction, cherchent à encadrer cette technologie tout en permettant son développement responsable.

CRISPR-Cas9 continue ainsi de redessiner les frontières de la biologie moderne. Entre prouesses techniques, promesses thérapeutiques et questionnements éthiques, l’édition du génome s’impose comme l’un des domaines de recherche les plus importants pour notre avenir.

Découvrez-en plus dans les visuels de ce numéro ci-dessous.

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Numéro 6 : Thérapie Génique

Les vaccins à ARN messager (ARNm) ont un fonctionnement différent des vaccins traditionnels, mais fonctionnent sur le même principe de réponse immunitaire. Contrairement aux vaccins classiques, ce n’est pas un antigène viral (une protéine par exemple) qui est injectée mais une séquence d’ARN messager viral. La réponse immunitaire est activée par l’introduction dans l’organisme de cet ARNm, qui est porteur de l’information génétique et codé par l’ADN du virus. À partir de l’ARNm viral, une protéine virale est synthétisée par l’organisme hôte. Cette protéine étrangère est reconnue par son système immunitaire déclenchant la défense contre le virus. L’ARNm ne pénètre donc jamais le noyau des cellules du patient et ne peut donc pas entraîner des modifications de son génome. Le développement des vaccins à ARNm contre la COVID-19 a montré leur potentiel pour protéger contre de nombreuses maladies.

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